财通证券：核酸药物行业新闻双周报：核酸药物的主要化学修饰

事件：5月31日，安进宣布olpasiran在针对脂蛋白(a)增高的II期OCEAN(a)-DOSE研究中获得积极的关键结果。5月31日，安进宣布olpasiran在针对脂蛋白(a)增高的II期OCEAN(a)-DOSE研究中获得积极的关键结果。olpasiran是一种小干扰RNA（siRNA），能够减少体内载脂蛋白(a)的生成，从而降低脂蛋白(a)的水平。OCEAN(a)-DOSE研究纳入了281例脂蛋白(a)超过150nmol/L（中位水平260nmol/L）并且具有动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)症状的患者，分别皮下注射olpasiran每12周1次10mg、75mg、225mg，每24周1次225mg或安慰剂，主要终点是第36周脂蛋白(a)较基线的变化。次要终点是第48周脂蛋白(a)较基线的变化。结果显示，患者第36周和第48周的脂蛋白(a)水平下降超过90%，在多个剂量中观察到一致的效果。治疗期间未发现新的安全性事件。总结：外源核酸药物想要进入体内发挥作用，首先要克服降解的问题，随着新技术的发展，部分难题已经有较好的解决办法，其中化学修饰和递送系统技术的突破对核酸药物的