财通证券：核酸药物行业新闻双周报：FDA批准RNAi疗法Vutrisiran上市

行业重点新闻事件：6月13日，Alnylam宣布，FDA批准该公司RNAi疗法Amvuttra(vutrisiran)上市，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导(hATTR)的淀粉样变性多发性神经病变。Vutrisiran这是FDA批准的首款只需每3个月皮下注射一次，就能够逆转神经病变损伤的RNAi疗法，也是Alnylam获批的第4款RNAi疗法。Vutrisiran是一种双链小干扰RNA(siRNA)，有义链3'末端与GalNAc3复合物共价连接。siRNA部分由双链寡核苷酸组成，其中有义链由化学修饰的21个核苷酸残基组成，每个反义链由化学修饰的23个核苷酸残基组成。Vutrisiran使用Alnylam的增强稳定性化学(ESC)-GalNAc结合物递送平台，具有更高的效力和高代谢稳定性。Vutrisiran靶向野生型和突变型转甲状腺素蛋白(TTR)的mRNA，用于治疗与遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性(ATTR)相关的神经病，这是一种由TTR基因突变引起的疾病。迄今为止，已鉴定出130多个TTR突变，但最常见的突变是30位的蛋氨酸替换缬氨酸(Val30Met)。Val30Met