东亚前海证券：医药生物行业周报：单臂临床试验支持上市申请指导原则出台，抗肿瘤药开发监管政策收紧

投资要点6月20日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）发布了《单臂临床试验用于支持抗肿瘤药上市申请的适用性技术指导原则（征求意见稿）》。单臂试验（singlearmtrial，SAT）由于不设立平行对照组，研究周期短、费用低，可以显著缩短新药上市时间，受到了药企的欢迎。但是，在未设立平行对照的情况下，SAT在评价时会引入人群差异、评估者/评估方法的差异、缓解率与生存获益之间相关性的不确定、临床试验中其他因素等偏倚因素的干扰，这导致采用SAT结果作为获益风险评估依据时，存在多种不确定性。因而，随着药物研发格局和临床实践的变化，对通过SAT支持批准药物上市必须严格其适用条件，确保其治疗获益大于SAT自身不确定性所带来的风险，并尽可能扩大获益风险比。该指导原则对今后利用SAT支持药物上市的关键临床试验适用范围（该指导原则适用于抗肿瘤治疗性药物，不涵盖细胞治疗和基因治疗产品）进行了说明：（1）研究人群无有效的治疗选择；（2）试验药物作用机制明确；（3）适应症外部对照疗效数据清晰；（4）试验药物有效性突出；（5）安全性风险可控；（6）罕见肿瘤。此外，该《技术指导原则》同时指出，上述列举的适用情