开源证券：医药生物行业周报：诺奖花落miRNA，核酸药物开发方兴未艾

miRNA可参与基因调控，其异常表达与多种疾病发生发展息息相关 10月7日，2024年诺贝尔生理学或医学奖授予两名美国科学家维克托·安布罗斯和加里·鲁夫坎，以表彰他们发现了微小核糖核酸（microRNA）及其在转录后基因调控中的作用。miRNA的研究是分子生物学和基因调控领域的热点之一，在疾病诊断、治疗以及新药开发中具有较大潜力。miRNA药物研发方兴未艾，主要包括内源性的miRNA类似物以及靶向内源性miRNA的抑制剂，目前全球研发仍处于早期临床阶段，具有广阔的发展空间。 miRNA主要通过诱导目标mRNA降解或抑制其翻译发挥其生物学功能。成熟的miRNA由随从链与导向链两条链构成，在细胞质内会与催化的AGO蛋白结合，形成RNA沉默诱导复合物（RISC）；随后，随从链被降解，导向链引导RISC复合物靶向目标mRNA互补序列，通过诱导mRNA降解或抑制其翻译发挥抑制靶基因表达的生物学功能。内源性miRNA的异常表达被报导与各种疾病（如癌症、心血管疾病、传染病、代谢性疾病等）的发生发展密切相关。 核酸药物研发方兴未艾，siRNA全球药物研发进度相对更快 基于核酸对细胞内miRNA的调控方