波士顿咨询：基因治疗—开启“治愈时代”

“希望针对眼科及神经疾病领域，我们能够早日研发出安全有效而且是患者支付得起的创新基因治疗药物。”这是来自嘉因生物创始人及CEO，吴振华博士的殷切希望。 基因治疗，顾名思义，通过引入正确的基因、甚至直接修改人类基因的方式，力图“一剂治愈”——地中海贫血等先天性单基因缺陷，帕金森、肿瘤等由后天多基因突变致病。2020年基因编辑荣获诺贝尔奖，更是将基因疗法推向浪尖。 但是在全面开启“治愈时代”之前，我们须问： 基因治疗药物开发将何时走出罕见病？如何控制载体的靶向性、安全隐患和免疫原性？从实验室到商业端，面对“百万美元”的价签，基因治疗又将如何攻克生产、支付等挑战？ 于 4月22-23日在 上海宝华万豪酒店召开的 第八届BioCon国际生物药大会前，组委会有幸提前采访到 嘉因生物创始人及CEO 吴振华博士， 分享助力AAV基因治疗实现适应症突破的创新思路与策略。