国盛证券：创新药周报：诺奖技术再获进展，RNAi疗法未来可期

本周聚焦：RNAi全球研发梳理2022年8月3日，AlnylamPharmaceuticals公司宣布，RNAi疗法Patisiran在治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）患者3期临床试验中达到主要终点。本次披露研究的适应症覆盖了全球潜在患者人群20-30万的野生型ATTR，长效RNAi疗法在较大适应症中看到了明确的发展潜力。本周周报，我们聚焦RNAi疗法，以24张图表盘点RNAi发展历史、技术要点，解析Patisiran本次研究数据，并梳理海内外RNAi重点公司的研发布局和技术平台。从疾病领域看，目前发展较为成熟的产品多针对罕见病，代谢疾病、病毒感染、眼科、癌症等疾病领域已有积极布局。RNAi正逐渐从罕见病向专科病、常见病延伸，靶向部位也从肝脏逐渐拓展至中枢神经系统、皮肤、肿瘤组织等；从发展模式看，由于RNAi刚刚走过低潮期，曾经抽身的综合药企近年来均积极与初创公司展开产品和技术合作，快速重建相关平台。具备独立递送技术的行业龙头倍受青睐；从市场格局看，RNAi行业集中度较高，海外龙头Alnylam持有5款上市产品，独占当前市场，研发较为成熟的产品集中于几家