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光大证券:医药生物:创新药深度研究系列五-星火燎原,核酸药崛起的前夜.pdf |
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跨越时代,核酸药物打破传统药物三大困境。传统的小分子和大分子药物在研发过程中常常受自身分子结构的制约而“难以成药”;受靶点本身无法靶向的制约而“不可成药”。RNA(核糖核酸)是连接基因与蛋白质的重要桥梁,因此核酸药物不仅不受自身结构制约,能够打破“难以成药性”;还能大幅度扩展靶点范围,打破“不可成药性”;此外,对比传统药物,其药效更加强劲持久,有望克服现有疗法“效力不足”等问题。目前mRNA疫苗、小干扰RNA(siRNA)、反义寡核苷酸(ASO)为临床中核酸药开发的主要形式,随着基因测序、化学修饰及递送系统的革新,核酸药物即将迎来收获期,有望成为新一代的迭代式治疗方案。
星火燎原,广阔治疗场景打开国内千亿市场。全球核酸药物涉足的适应症纷繁复杂,我们着重从传染病和慢性病两个领域对市场进行系统、全景地梳理分析,测算出2034年国内的核酸药市场空间约为1009亿元(除去mRNA新冠疫苗以及罕见病相关药品),其中传染病(慢性乙型肝炎)的市场空间约为540亿元,慢性病(心血管疾病、II型糖尿病)的市场空间约为450亿元。
高城深池,突破成药技术即可构建护城河。目前,核酸药物研发面临的主要问题(药
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