开源证券：医药生物行业点评报告：siRNA药物快速发展，国内药企出海潜力大

诺华2025H1业绩公布，长效siRNA用药Leqvio销售高增 2025年7月17日，诺华公布2025H1业绩，上半年净销售额为272.87亿美元（同比+13%）；净利润为76.33亿美元（同比+31%）。单产品来看，长效siRNAPCSK9产品Leqvio在2021-2024年保持高速增长，由0.12亿美元快速增至7.54亿美元，且2025H1销售收入达5.55亿美元（+66%）。同时随着ORION-13和ORION-16两项III期研究顺利完成，诺华正在提交Leqvio用于治疗青少年降低胆固醇的上市申请，这将为其收入提供新的增长点。 siRNA药物开发仍有较大优化空间，适应症研发向慢病领域拓展，前景广阔 小核酸药物与传统的小分子药物和抗体药物相比，提供了更广泛的候选靶点，并且开发周期更短、靶向性和特异性更好等优点，有望成为继小分子、抗体药物后的第三大药物类型。然而siRNA技术应用面临诸多限制，一方面标靶递送存在挑战，为进一步优化功能，现已开发出脂质体纳米颗粒、GalNAc等多种载体。另一方面，开发siRNA药物在副作用上也面临挑战，如免疫原性问题、脱靶效应、稳定性差等，因此必须