国金证券：医药前沿技术行业研究：RNA疗法前景广阔，核酸药物有望开启第三代药物浪潮

投资逻辑疫情催化，RNA疗法快速发展，兑现期将至。（1）RNA疗法是基于RNA分子调节生物途径来治疗或者预防疾病。RNA疗法相关药物从开发之初至今已有四十多年的历史，早期因为安全性、递送效率差等问题，研发进度受阻，后因化学修饰以及新型递送系统的出现，再次推动行业向前发展。根据贝恩咨询数据显示，RNA疗法相关临床在2019-2021年迅速增加，且并购逐渐活跃，资本助力加速RNA疗法相关的成果转化，尤其是针对新冠疫情的mRNA疫苗的研制成功，让越来越多的投资者关注到RNA疗法的潜力，有望成为继小分子药、抗体药物后，第三大药物类型。（2）小核酸药物具有以下优势：①靶点范围广，理论上可以转录过程中所涉及的RNA为靶点，较以蛋白质为靶点的药物的成药性大大提高。②相对安全，不会整合到自身的基因组。③设计灵活，可替换某些序列进行模块化开发。（3）市场格局：现阶段全球一共有13种小核酸药物上市，销量最高的是来自Ionis/Biogen的Nusinersen，2021年销售额超20亿美金，也是中国唯一获批的小核酸药物。目前，尚无国产核酸药物上市。核酸药物适应症范围正在逐渐从罕见病扩展至慢病，肿瘤领域潜力