科睿唯安：2025年基因编辑领域的领先创新者洞察报告-改变药物发现和开发范式的八大创新者

发布者：wx****f2

2025-02-14

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医疗科睿唯安

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罕见疾病在全球影响大约 4 亿人，其中 95% 缺乏获批的治疗方法。1 由于 80% 的罕见疾病由遗传原因引起，最近基因编辑技术的发展有望为罕见病患者带来改变生活的治疗手段。在其发现后的十年内，成簇的规律间隔短回文重复序列 (CRISPR)-CRISPR 相关蛋白 (Cas)9 基因编辑技术荣获诺贝尔奖，且正迅速成为制药公司针对罕见病和其他具有遗传成分疾病研发战略的支柱。

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