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太平洋证券:医药日报:PTC小分子Sepiapterin在欧盟获批,用于治疗PKU.pdf |
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报告摘要
市场表现:
2025年6月26日,医药板块涨跌幅-1.05%,跑输沪深300指数0.70pct,涨跌幅居申万31个子行业第29名。各医药子行业中,血液制品(+0.23%)、体外诊断(-0.19%)、医药流通(-0.26%)表现居前,医疗研发外包(-2.67%)、其他生物制品(-1.80%)、疫苗(-1.12%)表现居后。个股方面,日涨幅榜前3位分别为华强科技(+19.99%)、南模生物(+10.53%)、东方海洋(+9.85%);跌幅榜前3位为荣昌生物(-18.36%)、悦康药业(-9.03%)、昂利康(-6.00%)。
行业要闻:
近日,PTC宣布,旗下药物Sephience(Sepiapterin)已获欧盟委员会批准,用于治疗所有年龄段、不同严重程度的苯丙酮尿症(PKU)患者。Sepiapterin是一种天然的BH4酶辅因子前体,BH4是苯丙氨酸羟化酶(PAH)发挥作用所必需的关键辅因子。该药通过药理伴侣机制发挥作用,即该药和BH4分别可与变异型PAH结合,提升酶活性,涵盖PKU中常见且对BH4不敏感的PAH变异型。该机制可增强错误折叠PAH酶的构象稳定性,并显著提高细胞
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