太平洋证券：医药生物行业周报：血友病新型治疗药物，改善现有治疗模式

本周我们讨论血友病新药的研发情况。血友病（Hemophilia）是一种遗传性出血性疾病，主要是由凝血因子VIII或凝血因子IX的缺乏或异常引起，导致患者凝血功能障碍。根据弗若斯特沙利文，2022年我国A型血友病患者为12.16万人，B型血友病患者为2.15万人，总计14.31万人，预计到2030年，我国血友病患者人数将扩大至14.58万人，2022-2030年CAGR为0.23%。作为一种慢性病，长期或终身用药是血友病患者的常态，早期诊断和持续护理对于降低死亡率至关重要。凝血因子替代治疗是当下血友病治疗的主要手段。根据《中国血友病A诊疗指南（2022年版）》，A型血友病患者需采取凝血因子Ⅷ的替代治疗，无出血时进行规律替代治疗（预防治疗），具体治疗手段包括替代治疗、非因子治疗和物理治疗。替代治疗首选药物为基因重组凝血因子Ⅷ或病毒灭活的血源性凝血因子Ⅷ，然而，患者频繁接受凝血因子Ⅷ替代治疗后常伴随同种中和性抗体（抑制物）的产生，导致出血症状更加难控制，致命性出血风险增加。传统治疗药物上市较早，免疫原性问题尚未解决。创新药物及疗法具有更优疗效及安全性，有望改善现有治疗模式。罗氏研发的双抗药物