财通证券：拥抱生物医药第三次革命(下）：下篇-立潮头，基因治疗市场潜力无限

傲视传统药物，基因治疗具有独特优势不同于传统小分子药物和抗体药物在蛋白质水平进行调控，基因治疗可以在DNA或mRNA水平上对致病基因进行修正从而达到治疗效果，可以绕过传统小分子和抗体成药性上的难点不足、极大扩展可能要潜在靶点，对于致病基因清晰而蛋白质水平难以成药的靶点具有独特优势，如RAS、AKT、MYC等。基因治疗在研发上也具有显著优势，核酸序列的设计与合成相较小分子靶向药和单抗药物难度更小，非病毒载体工艺的工业化级别放大也相对容易（病毒载体的大规模生产具有一定难度但并非不能实现且未来可以通过优化载体来规避），因此在开发出一个安全、高效的递送系统之后，基因治疗产品的开发难度反而更低、研发成功率更高。千亿市场大有可为，基因治疗市场潜力无限目前基因疗法主要集中在血液瘤和罕见病，仅以部分血液瘤和罕见病市场为主对基因治疗未来五年内市场做一个保守估计，就将创造1200亿美金市场。未来基因治疗也将不断扩充适应症，如CAR-T、TCR-T、CAR-NK、CAR-巨噬细胞等体外改造基因疗法在实体瘤领域不断探索；而小核酸药物等在研管线适应症也在不断向常见病拓展，尤其是Pelacarsen与Inclis