蛋壳研究院：2022基因治疗行业研究报告

核心观点一、基因治疗，从根治愈，前景广阔基因治疗，从根治愈，刚需强烈。适应症以罕见病为主，面临巨大的未满足临床需求。相比于传统药物，基因治疗兼具临床+研发优势。临床优势：直接针对DNA治疗，无“不可成药”靶点的困境。研发优势：核酸序列的合成难度更低。政策助力，资本狂热，前景广阔。全球CGT投融资总额从2014年约50亿美元快速增长至2021年约230亿美元；预计2025年全球及中国规模达305.4亿美元和178.9亿元，2020-2025年CAGR高达71.2%和276.0%。二、基因治疗有效治愈罕见病，病毒载体是基因治疗的关键钥匙基因增补技术相对成熟。已有6款产品获FDA/EMA批准上市。在研管线非常丰富，海外不少产品已进入拟上市/BLA阶段，国内整体进展较慢，适应症集中于眼科遗传病及血友病。国内外在研管线以体内途径为主，且基于AAV载体；体外途径较少，大多基于LV载体。基因编辑“功能强大”+“定向精准”，2020年获“诺奖”的CRISPR引领革命性突破。基因编辑可实现“基因敲除”和“基因插入”，且“定向精准”编辑目标位点。CRISPR/Cas9核心优势在定位方式，sgRNA的合成较