IQVIA&CORD：中国罕见病药物可及性报告

日前，IQVIA艾昆纬与罕见病发展中心（CORD）联合发布了《中国罕见病药物可及性报告（2019）》（China Rare Disease Drug Accessibility Report 2019）。《报告》指出，我国有21中疾病面临“境外有药、境内无药”的困境，这对于患者而言是无法以一己之力打破的高墙。被确诊为罕见病是一种不幸，了解到自己罹患的是全球7,000 多种罕见病中为数不多“有药可治”的罕见病是一种幸运。《报告》显示，在CORD登记注册的罕见病患者共计5,810 人，其中42% 的患者（2,448 人）没有接受任何治疗，而在58% 接受治疗的患者中，有绝大部分未能及时且足量地服用治疗药物。有一半以上的患者因病致残，其中29% 的患者为肢体残障，15% 为多重残障（即同时有两种以上残障类型）。在有残障表现的3,174 名患者中，17% 的患者为一级残障，17% 为二级残障，8% 为三级残障，5% 为四级残障。有80% 的患者家庭年收入低于5 万元，而大部分患者每年在疾病治疗上的花费占据家庭年收入的80%。根据世界卫生组织所定义的安全阈值40%，大部分罕见病患者在治疗上的花费