智慧芽：AAV基因治疗领域专利调研报告

但是中国作为人口大国，即使是罕见病，也仍然有较可观的市场需求。而且，国内对罕见病开发也是大力支持和倡导的，并出台相关政策保障药企利润空间，如审批流程简化、分类实施快速审评、长达7年的市场独占期等。至于药品定价，更多可能需要从降低AAV研发成本入手。从研发投入，特别是罕见病，考虑到新药开发周期长、难度大、临床投入成本高、失败风险高，初创药企想要一条龙从头开发直至药品上市难度风险极高，而且从市场销售布局来讲，也不如成熟的药企，因此与大药企合作开发或者转让不失为规避风险的方式。