中邮证券：创新药研发进展点评：体内基因编辑获初步验证，需关注疗效持久性

事件2022年9月16日，IntelliaTherapeutics(代码NTLA.O)发布基因编辑管线NTLA-2001的临床1期中期数据：针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），单次注射0.7mg/kg或1.0mg/kg的NTLA-2001可在第28天分别将血清ATTR蛋白降低93%和92%；随访期达到6个月的患者ATTR蛋白平均降低93%。核心观点NTLA-2001是首款进入临床阶段的基于非病毒平台的体内基因编辑疗法。NTLA-2001利用LNP作为递送载体，LNP颗粒内部含有靶向TTR基因的gRNA和编码Cas9蛋白的mRNA，系统给药后可敲除肝脏细胞编码TTR的基因。ATTR药物开发有3种思路。转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）是一种罕见、进行性疾病。根据ATTR的产生机制，治疗药物的开发有3种思路：干扰TTR蛋白合成、减少TTR四聚体解聚、去除已有的TTR淀粉样蛋白，分别对应基因沉默药物（RNAi、ASO、基因编辑）、TTR蛋白稳定剂、TTR单抗。辉瑞TTR稳定剂占据ATTR主要市场，Alnylam的RNAi药物尝试将标签拓展至ATTR-CM。根据受影响器官的