国金证券：医药行业研究：临床价值导向，创新驱动行业价值成长

事件 11月19日，CDE发布《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》，与征求意见稿相比没有方向上的变化，在内容表达上更加细化。 简评 指导原则以临床价值为导向，以患者为核心的研发理念，为促进抗肿瘤药物科学有序地开发提供了参考：①对照药应该选择临床实践中被广泛应用的最佳治疗方式/药物；②样本量比例应兼顾科学性和试验效率，以及对受试者疗效的维护；③单臂试验适用于治疗严重危及生命且缺乏有效标准治疗手段的难治疾病或罕见疾病，并且在早期探索中初步显示突出疗效的单药治疗；④试验人群尽可能接近临床实践中患者的特点和组成；⑤总生存期OS是反映生存获益的临床终点，选择PFS等替代终点作为主要临床终点时，应该确认和证明替代终点与肿瘤患者的生存获益是明确相关的；⑥患者报告结局（PRO）可以反映患者治疗体验、生活质量等方面信息，鼓励在研发初期即考虑应用；⑦建议建立临床试验数据监察委员会，进行事先制定的中期分析。 规范化导向，患者受益提升，促进国内医药创新长期有序持续发展：指导原则强调了以患者需求确定研发立题和体现患者需求的临床试验设计两方面内容。对探索研究阶段、关键研究阶段的临床试验设计提出了细致的