中邮证券：医药生物行业报告：siRNA疗法再现重磅交易，关注临床数据披露情况

本周主题 本周诺华相继引进Arrowhead和舶望制药的siRNA药物，行业关注度大幅提升。 小核酸药物具有开发周期短、效果持久、研发成功率高、不易产生耐药性等优势，有望成为新一代热门研发方向。小核酸药物在基因层面进行调控，能够为目前无法治愈的严重遗传疾病提供开创性的治疗思路，已经在神经病变、心血管疾病的治疗方面展现出了巨大的潜力。 得益于高特异性靶向肝的GalNac技术的发展成熟，目前肝靶点药物如PCSK9、AGT、Lp(a)和ApoC3等靶点开发较多，而肝外递送技术目前仍处于探索阶段，如Alnylam的C16递送系统可穿透血脑屏障进而递送到脑部及眼部、抗体偶联siRNA递送技术等，肝外递送潜力庞大，预计未来将有突破性疗法出现。 根据Alnylam和Arrowhead投资者交流材料，Alnylam将于25H2读出CEMDISIRAN在gMG三期数据；Arrowhead的APOC3siRNA药物PlozasiranPDUFA日期为11月18号、25Q4INHBEsiRNA药物ARO-INHBE用于减重的I/II期1部分数据读出、25H2ARO-C3和ARO-CFB用于自免的I期数据读出