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太平洋证券:医药日报:Ionis在研ASO疗法ION582获突破性疗法认定

发布者:wx****30
2025-09-14
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医疗 太平洋证券
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太平洋证券:医药日报:Ionis在研ASO疗法ION582获突破性疗法认定.pdf
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报告摘要 市场表现: 2025年9月12日,医药板块涨跌幅+0.28%,跑赢沪深300指数0.85pct,涨跌幅居申万31个子行业第6名。各医药子行业中,医疗研发外包(+1.69%)、其他生物制品(+0.33%)、医药流通(+0.03%)表现居前,医疗设备(-1.08%)、线下药店(-0.92%)、血液制品(-0.72%)表现居后。个股方面,日涨幅榜前3位分别为浩欧博(+13.31%)、诺诚健华(+12.16%)、苑东生物(+11.84%);跌幅榜前3位为济民健康(-5.90%)、山外山(-5.65%)、新诺威(-4.25%)。 行业要闻: 近日,Ionis宣布,美国FDA已授予其在研反义寡核苷酸(ASO)疗法ION582突破性疗法认定,用于治疗天使综合征(AS)。此次认定基于ION582在1/2期HALOS研究中的积极结果,数据显示:患者在沟通、认知及运动功能等所有AS患者功能评估领域均有持续且积极的临床改善,同时该药物具备良好的安全性和耐受性。ION582是一款通过脊椎穿刺鞘内给药的在研ASO疗法,旨在抑制UBE3A反义转录本(UBE3A-ATS)的表达,并激活来自父体的UBE3A

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