RDPAC：2025年我国引入境外罕见病药物情况全景梳理项目报告

本文主要内容为我国罕见病药物引入和落地情况的分析。

1、2019-2024年上半年，我国共引入80种罕见病药品，覆盖了罕见病目录内多个病种，不同发病率的病种覆盖分布较为平均。

2、影响药品引入的因素包括：药品审评审批政策、罕见病目录、引入主体、药品定价等。其中，一半以上的药品得到了CDE的优先审批审评支持，罕见病目录对药品引进的引导和推动作用也较为显著。

3、目前，我国罕见病目录内仍有30种疾病属于“境外有药、境内无药”情况；另有8种疾病有相应境外药品已在中国上市，但未获批相应的罕见病适应症。

4、2019-2023年引入产品中，一半以上进入国家医保目录；不同产品的进院情况差异较大，整体情况来看较不理想。

5、海南博鳌乐城、北京天竺、粤港澳大湾区在提高罕见病药物可及性方面进行了有益的探索，但仍存在一些问题。

6、建议从立法、全链条支持、先行区建设、产业合作等方面推动罕见病药物引入和落地的可持续发展。