财通证券：核酸药物行业新闻双周报：Editas体外基因编辑药物进入临床

事件：EditasMedicine公布了EDIT-301疗法用于治疗镰刀型细胞贫血病(SCD)的I/II期RUBY试验数据，第一位患者成功植入了中性粒细胞和血小板。这次给药是Editas专有的CRISPR基因编辑的新型Cas酶AsCas12a首次在临床试验中用于编辑人体细胞。EDIT-301是一种在研体外基因编辑疗法，用于治疗β地中海贫血和镰刀型细胞贫血病（SCD）。今年5月，FDA授予EDIT-301孤儿药资格，用于治疗β-地中海贫血。此前，FDA已授予EDIT-301罕见儿科疾病称号，用于治疗β-地中海贫血和镰状细胞病（SCD）。EDIT-301由患者来源的CD34+造血干细胞和祖细胞组成，它使用进行CRISPR基因编辑的新型Cas酶AsCas12a，对细胞编码胎儿血红蛋白基因（HBG1与HBG2）的启动子进行编辑。EDIT-301选择β-地中海贫血和SCD作为适应症，主要是因为β-地中海贫血与SCD都是由于表达β-珠蛋白的基因突变所致。在人发育过程中，血红蛋白的β样亚基会发生两次转换，由胚胎时期的ε转换为胎儿时期的γ，最终转换为出生后的β。其编码基因，分别称为ε-,γ-,β-珠蛋